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“从每一两个月买药费上万元，到现在购药仅需一千多元，我们国家是真正把罕见病的药价打了下来，极大减轻了家庭负担。”5月4日，湖南省儿童医院心脏中心召开的儿童肺动脉高压病病友会上，小患者阳阳（化名）的爸爸方先生感慨说。

每年的5月5日被定为 " 世界肺动脉高压日 "，为普及肺动脉高压科学知识，呼吁社会各界对该疾病的关注，5月4日上午，湖南省儿童医院开展病友会，心血管科、心胸外科、超声科及呼吸科医生共同开展多学科义诊。

湖南省儿童医院心血管内科主任医师肖云彬教授表示，肺动脉高压是各种原因导致的肺血管床结构和/或功能的改变，表现为肺血管阻力进行性增加、肺动脉压力进行性增高、伴或不伴有小肺动脉病变，最终引起右室扩张，导致右心功能衰竭甚至死亡的恶性肺血管症候群。简单来说，肺动脉高压就是一种发生在肺部的高血压，随着患者肺部血管压力和阻力的持续性升高，最终可导致心脏及肺部衰竭。

儿童的肺动脉高压特征表现较不典型，如婴幼儿的肺动脉高压，往往仅表现为不吃奶，或吃奶出现停顿、体重不增长、呼吸急促等，因此很多家长及基层医疗单位易误认为是消化系统或者呼吸系统疾病进行检查或治疗，从而延误最佳治疗时期。

“肺动脉高压患儿如果能早期发现，及时规范治疗是能够明显改善其预后，让其生存期更长，生存质量更高，因而早期发现及时规范用药非常重要。”肖云彬表示，肺动脉高压虽然是一种难治性、预后差的疾病，但近年来随着靶向药物的治疗进展，患者的生存率和生活质量都得到明显改善。

一直以来，肺动脉高压跟其他罕见病一样，因患者人数少、药物研发成本高，一度面临价格高昂甚至无药可用的困局。随着近年来我国政策上的不断优化，越来越多罕见病患者用药问题得到了显著改善，今年3月，降肺高压靶向药曲前列尼尔正式进入湖南省“双通道”支付，曾经9000多元一瓶的药1000多元就能购买，这无疑为患者带来了巨大的生命曙光。

潇湘晨报记者夏盛 通讯员宋青青 王丹 李妍

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